CRISPR Technology

Crispr-cas9の発見者は誰か?ブロード研究所Broad Instituteフェン・チャンFeng Zhangか?

Dr. Feng Zhang

ジェニファー・ダウドナJennifer Doudna と、エマニュエル・シャルパンティエEmmanuelle Charpentier か?

特許紛争の決着がついていませんが、
ダウドナとシャルパンティエの方が、少し早かったかと思います。

では、ダウドナとシャルパンティエを紹介しましょう。(2017 Japan Prize でのVideo)

ダウドナJennifer DoudnaはCrispr-cas9を発表した当初より心配していました。
この科学的発見は、両刃の刃であることを、TEDに掲載された「遺伝子編集の有望で危険な科学」をみても分かります。

今年2017年2月2日、第33回国際賞受賞での受賞者発表記者会見での講演がYouTubeに掲載されていました。約1時間の収録で、英語のままですから聞くのは大変ですが、参考までに掲載しておきます。 (前半はシャルパンティエ、28:50からダウドナの講演です)

ゲノム編集は黎明期にあります。技術が正しく倫理的にも問題になることが予測され、「ヒト遺伝子編集について」( 国際サミット)声明がでるほどです。

ヒト遺伝子編集について: 国際サミット声明

過去50年にわたる分子生物学の科学的進歩は、医学において顕著な進歩をもたらしました。これらの進歩の中には、組換えDNA技術や胚性幹細胞の使用など、重要な倫理的および社会的問題を提起しているものもあります。科学コミュニティは、これらの問題を特定し対処する責任を一貫して認識してきました。このような場合、さまざまなステークホルダーの関与により、社会問題に適切に対処しながら人の健康に大きな利益をもたらすことが可能になった解決策が導き出されました。

バクテリアがウイルスに対して自分自身を守る方法に関する基礎的研究は、人間のものを含めた生きた細胞の中で遺伝子の編集を正確に変えることを可能にする強力な新しい技術の開発に、以前よりも高い精度と効率を実現しました。これらの技術は、すでに生物医学研究において幅広く使用されている。それらはまた、医学における広範な臨床応用を可能にし得る。同時に、ヒトゲノム編集の見通しは、多くの重要な科学的、倫理的、社会的問題を提起する。

これらの問題について3日間の慎重な議論の後、ヒト遺伝子編集に関する国際サミットのための組織委員会のメンバーは、以下の結論に達した。

1.基礎研究および前臨床研究。(i)ヒト細胞の遺伝子配列を編集するための技術、(ii)提案された臨床用途の潜在的な利益およびリスク、および(iii)臨床的に有用である可能性のあるリスクに関する、適切な法的および倫理的ルールおよび監督の下で、 iii)ヒト胚および生殖系列細胞の生物学を理解する。研究の過程で、初期のヒト胚または生殖系列細胞が遺伝子編集を受ける場合、改変された細胞は妊娠を確立するために使用すべきではない。

2.臨床使用*:Somatic。ゲノム編集の有望で有益な臨床応用は、体細胞(ゲノムが次世代に伝達されない細胞)においてのみ遺伝子配列を変更することに向けられている。提案された例には、血液細胞における鎌状赤血球貧血の遺伝子の編集、または癌を標的とする免疫細胞の能力の改善が含まれる。不正確な編集や提案されている遺伝子改変の潜在的な利点などのリスクを理解する必要があります。提案された臨床使用は、それを受けた個人にのみ影響を及ぼすことが意図されているため、既存の進化する遺伝子治療の枠組みの中で適切かつ厳密に評価することができ、規制当局はリスクと臨床試験および治療の承認における潜在的な利点を評価することができます。

3.臨床的使用:生殖細胞系。遺伝子編集は、原則として、生殖細胞または胚の遺伝子改変を行うためにも使用され、これは結果として生じる子供の細胞のすべてによって運ばれ、ヒト遺伝子プールの一部として次の世代に渡される。提案されている例は、重度の遺伝性疾患の回避から人間の能力の「強化」に及ぶ。ヒトゲノムのそのような改変は、天然変異体の導入または有益であると考えられる完全に新規な遺伝子変化を含み得る。

生殖細胞系の編集は、(i)不正確な編集(オフターゲット突然変異など)および初期胚の細胞の不完全な編集(モザイク症)のリスクを含む多くの重要な問題を提起する。(ii)他の遺伝的変異体および環境との相互作用を含む、ヒト集団が経験する広範囲の状況下で遺伝的変化が有する可能性のある有害な影響を予測することの困難性; (iii)遺伝的改変を担う個体と将来の世代の両方への影響を考慮する義務。(iv)一度ヒト個体群に導入されると、遺伝子改変は取り除くことが困難であり、単一のコミュニティまたは国にとどまらないという事実。(v)集団のサブセットに対する永続的な遺伝的増強が社会的不平等を悪化させ、強制的に使用される可能性。(vi)この技術を用いて人間の進化を意図的に変えることにおける道徳的、倫理的な考察。

(i)リスク、潜在的便益、および代替手段の適切な理解とバランスに基づいて、関連する安全性および有効性の問題が解決されていなければ、生殖細胞系列編集の臨床的使用を続行することは無責任であろう。提案された申請の妥当性に関する広範な社会的コンセンサス。さらに、臨床的使用は、適切な監督の下でのみ行わなければならない。現在のところ、これらの基準は、臨床的に使用されることについては満たされていない。安全性の問題はまだ十分に探究されていない。最も魅力的な利益のケースは限られています。多くの国では生殖系列改変に関する法律上または規制上の禁止があります。しかし、科学的知識の進歩と社会的視点が進展するにつれて、生殖系列編集の臨床的使用を定期的に再考すべきである。

4.進行中のフォーラムの必要性。最終的に各国はその管轄下での活動を規制する権限を持っていますが、ヒトゲノムはすべての国で共有されています。国際社会は、ヒトの生殖細胞系の編集の許容される使用に関する規範を確立し、規制を調和させて、人間の健康と福祉を進めながら容認できない活動を阻止するよう努めるべきである。

したがって私たちは、米国国立科学アカデミーと米国国立医学アカデミーの共同サミットを共催した国立アカデミーを呼びます。ロイヤルソサエティ; 中国科学アカデミー - 遺伝子編集の潜在的な臨床用途を議論するための進行中の国際フォーラムの作成を主導する。国の政策立案者やその他の者による決定を通知するのに役立ちます。勧告とガイドラインを策定する。国家間の調整を促進する。

このフォーラムは国家間の包括的で、生物医学者、社会科学者、倫理学者、医療提供者、患者とその家族、障害者、政策立案者、規制当局、研究資金提供者、信仰指導者、公益擁護主義者、業界代表者、一般市民などが含まれる。
 
*「臨床使用」には、臨床研究と治療の両方が含まれます。


ヒト遺伝子編集国際サミット開催委員会

世紀の大発明は、これから何をもたらすのでしょうか?

プレシジョン・メディシン(精密医療)、ジーン・ドライブGene Driveデザイナー・ベビーdesigner baby環境DNA、種の起源探索など、これからどんな技術が出てくるのでしょうか? 期待と心配が入り交じる世紀の大発見です


<<追記>>

今年(2017年)もノーベル賞の受賞者から外れました。まだ特許係争中だからでしょうか?